Что такое микроРНК, за открытие которой дали Нобелевскую премию по физиологии и медицине? Сложное простыми словами

7 октября Нобелевский комитет объявил имена лауреатов Нобелевской премии по медицине и физиологии за 2024 год. Ими стали Виктор Эмброс из Школы медицины Университета Массачусетса и Гэри Равкан из Школы медицины Гарвардского университета (США). Премия присуждена «за открытие микроРНК и их роли в посттранскрипционной регуляции генов».

Что такое микроРНК и почему это важное открытие

МикроРНК — это открытый Эмбросом и Равканом в 1993 году новый класс коротких некодирующих молекул рибонуклеиновой кислоты (РНК), играющих ключевую роль в том, как происходит регулирование активности генов. Именно от микроРНК зависит, будет ли активен тот или иной ген в различных клетках организма.

Дело в том, что наши органы и ткани состоят из множества различных типов клеток, и все содержат одинаковую генетическую информацию, хранящуюся в их ДНК. Однако в этих клетках вырабатываются уникальные наборы белков. Это возможно благодаря точной регуляции активности генов — только правильный набор генов активен в каждом конкретном типе клеток. Это позволяет, например, мышечным клеткам, клеткам кишечника и различным типам нервных клеток выполнять свои специализированные функции.

Кроме того, активность генов должна постоянно настраиваться, чтобы адаптировать клеточные функции к изменяющимся условиям в нашем организме и окружающей среде. Если регуляция активности генов идет не так, это может привести к серьезным заболеваниям, таким, как рак, диабет или аутоиммунные болезни.

Поэтому настолько важное значение имеет революционное открытие, сделанное Эмбросом и Равканом — существование микроРНК является фундаментальным принципом управления активностью генов, появившимся в ходе эволюции, и необходимым для стабильного развития и функционирования многоклеточных организмов, включая человеческий организм.

Интересно, что свое открытие ученые сделали, изучая крошечную нематоду Caenorhabditis elegans. Несмотря на свой миллиметровый размер, организм этого червя содержит типы клеток, присутствующие у более крупных и сложно устроенных живых существ. Именно у C.elegans была обнаружена первая микроРНК, которая регулирует активность гена, отвечающего за развитие нематоды.

Уже известно, что в человеческом геноме закодированы тысячи микроРНК, а мутации в генах, кодирующих эти молекулы, приводят к таким генетическим патологиям, как врожденные глухота, слепота и скелетные нарушения. Кроме того, мутации в одном из белков, требующихся для синтеза микроРНК, приводят к редкому, но очень тяжелому синдрому DICER1, связанному с развитием рака в различных органах и тканях.

В 2023 году Нобелевскую премию в этой сфере науки присудили за открытие мРНК-вакцин.