- Источник:
- Illia Uriadnikov / Alamy
Американское химическое заявило, что создана таблетка от серьезной болезни, которая на данный момент не лечится (есть только средства, снимающие симптомы и облегчающие течение). Речь идет о волчанке.
Системная красная волчанка — аутоиммунное заболевание, при котором иммунные клетки атакуют здоровые, повреждая соединительные ткани организма. Помимо сыпи, усталости, возникают боль и воспаление во внутренних органах, в том числе почках и сердце. Поэтому волчанка может приводить к летальному исходу.
По примерным оценкам, в мире ей болеют около пяти миллионов человек. Терапия в основном направлена на снижение воспаления, боли и повреждения тканей. Некоторые лекарства, такие, как стероиды, вызывают осложнения и сильные побочные эффекты.
Ученые фармацевтической компании Bristol Myers Squibb впервые предложили лекарство в виде таблетки, которое только проходит испытания, но уже показало эффективность на лабораторных мышах. Оно не только облегчило симптомы, но устранило признаки повреждения внутренних органов и тем самым спасло жизни испытуемых животных. По словам авторов разработки, мыши умерли бы в течение нескольких дней или недель без получения терапии афиметораном.
Предыдущие работы показали, что в развитии волчанки задействованы мембранные белки — толл-подобные рецепторы (TLR) 7 и 8. Они активируют иммунитет, когда находят РНК вирусов, однако также могут ошибочно принимать РНК человека за опасную.
Генетические данные показали, что TLR 7 и 8 могут быть лекарственными мишенями для лечения волчанки.
«Чего не хватало, так это способности напрямую блокировать эти рецепторы небольшими молекулами, которые можно было бы принимать перорально».
Разработка таких соединений началась в 2010 году. Ученые использовали коллекцию молекул фармкомпании, чтобы найти подходящие. Афиметоран подавляет работу рецепторов, а также выработку провоспалительных цитокинов, которые и повреждают внутренние органы при волчанке. Авторы смогли также максимально снизить взаимодействие с другими рецепторами, уменьшив «побочку», и добились возможности доставлять препарат в таблетках.
Лекарство хорошо работает в тандеме с кортикостероидами, которые назначают в современной терапии волчанки. Афиметоран позволяет снизить их дозировку, а значит, избавит пациентов от множества опасных побочных эффектов: истончения костей, гипертонии, диабета, риска инфекций.
По оценкам специалистов, это первое лекарство с таким масштабным полезным воздействием на волчанку. Открытие очень обнадеживает, хотя испытания еще продолжаются. Параллельно ведутся исследования альтернативных лечебных средств от этого заболевания. По словам авторов, «чем больше ударов по воротам, тем лучше»: к лечению пациентов с такими недугами, как волчанка, лучше иметь несколько эффективных подходов.
По материалам портала .
